5/11 がんばれ、新薬

筋ジスの新治療薬

7月から臨床試験開始へ

　国立精神・神経医療研究センターと日本新薬は9日、筋ジストロフィーのうち患者が最も多いデュシェンヌ型の新しい治療薬の臨床試験（治験）を7月に始める、と発表した。病気の原因である遺伝子の変異を無効にするエクソン・スキップと呼ばれる手法を使う。

　この型の筋ジスは、ジストロフィンというたんぱく質が体内で合成できず、筋肉が壊れていく病気で、根本的な治療法は見つかっていない。ジストロフィンの設計図にあたる遺伝子の変異が原因で、デュシェンヌ型は男児の約3500人に1人が発症する。

　治験では、デュシェンヌ型のうち「エクソン53スキップ対象」と呼ばれる患者約10人に、遺伝子の変異部分を無効にする薬を数カ月間、投与し、安全性や有効性を確かめる。薬が効くと、変異部分が無効になり、正常に近いジストロフィンが合成されると期待される。

　デュシェンヌ型のうち別の型について、同じ手法の国際治験が日本や米国などで行なわれており、一定の有効性が見られている。同センターの武田伸一・トランスレーショナル・メディカルセンター長は「今回、よい治療効果が得られれば、他の型の患者にも適用できる可能性が広がる」と期待する。

（朝日新聞より）

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